持久的目标，扩大的范围

澳门正规博彩十大排行平台成立于1997年，目的是在小患者群体中发挥巨大作用. 在接下来的几年里，澳门正规博彩十大排行平台为增长奠定了重要的基础. 走自己的路带来了无数的突破, 改善罕见遗传病患者的生活.

当澳门正规博彩十大排行平台回顾过去四分之一世纪的进步时, 澳门正规博彩十大排行平台也借此机会期待澳门正规博彩十大排行平台的下一步发展. 在澳门正规博彩十大排行平台不断追求对患者影响最大化的过程中, 澳门正规博彩十大排行平台不断问自己:澳门正规博彩十大排行平台还能做些什么? 这一正在进行的自我评估的结果有助于使澳门正规博彩十大排行平台清楚地了解如何才能最好地实现澳门正规博彩十大排行平台的目标 通过基因发现来改变生命.

同样的方法，更大的影响

澳门正规博彩十大排行平台由科学推动, 以患者为导向的方法推动了澳门正规博彩十大排行平台过去25年的药物开发，并将在未来25年乃至更长时间内继续这样做. 澳门正规博彩十大排行平台对稀有和超稀有社区的历史承诺仍然坚定不移, 同时使澳门正规博彩十大排行平台能够在其他患者群体中做更多的事情. 展望未来, 澳门正规博彩十大排行平台将继续将澳门正规博彩十大排行平台的方法应用于罕见疾病，同时也扩展到更大的遗传疾病和更常见疾病的遗传亚群，以产生更大的影响.

运用澳门正规博彩十大排行平台的知识产生变革性的影响不仅仅是一种使命, 而是对那些受益最大的人的义务. 每一次成功, 澳门正规博彩十大排行平台认识到，“那些将受益最多的人”是一个不断扩大的群体，澳门正规博彩十大排行平台每天都在为他们工作. 像这样, 澳门正规博彩十大排行平台在罕见疾病领域的扩张是进一步履行澳门正规博彩十大排行平台对患者根深蒂固和持续的承诺的一种手段.

由科学推动

在一起, 澳门正规博彩十大排行平台的四个核心属性使澳门正规博彩十大排行平台的员工能够充分发挥他们的潜力，充分发挥澳门正规博彩十大排行平台科学的潜力.

1. 遗传学澳门正规博彩十大排行平台在遗传学和分子生物学方面拥有无与伦比的专业知识，并对潜在的疾病机制有清晰的了解. 在一起, 这使澳门正规博彩十大排行平台能够探索不同的模式，并发现将产生最大效果的最佳方法.
2. 可估价的为了产生最大的效果，澳门正规博彩十大排行平台首先必须能够充分评估澳门正规博彩十大排行平台的进展. 在设计研究时, 澳门正规博彩十大排行平台使用易于评估的终点，提供明确的疗效信号和可靠性转化为患者的临床获益.
3. 有针对性的澳门正规博彩十大排行平台孜孜不倦地开发治疗方法，直接或间接解决遗传疾病和其他疾病的遗传亚群的根本原因-无论是常见的还是罕见的.
4. 转型无论澳门正规博彩十大排行平台的目标是治疗哪种疾病，澳门正规博彩十大排行平台都不会满足于边际效应. 澳门正规博彩十大排行平台所采取的每一步都是通过深刻地改善患者的感受来最大限度地影响他们的生活, 函数, 和生存.

病人-Forward

澳门正规博彩十大排行平台的人们证明了科学和情感并不相互排斥. 在与患者建立的情感联系和承诺的驱动下，澳门正规博彩十大排行平台正在冷静地寻找科学真理.

由此产生的紧迫感是每天推动澳门正规博彩十大排行平台前进的动力. 它激励澳门正规博彩十大排行平台最大限度地发挥基因创新的影响. 它给了澳门正规博彩十大排行平台好奇的勇气. 它鼓励澳门正规博彩十大排行平台调整澳门正规博彩十大排行平台的工作方式，以优化生产力、效率和注意力. 它迫使澳门正规博彩十大排行平台每天追求澳门正规博彩十大排行平台的目标.

澳门正规博彩十大排行平台的最终目标一直是更好的生活，现在澳门正规博彩十大排行平台可以达到更多. 澳门正规博彩十大排行平台接触的人越多，澳门正规博彩十大排行平台的影响力就越大.