The principle is simple. The promise is enormous.
DNA产生RNA, RNA产生蛋白质:这是简化的生物学中心法则. At 澳门正规博彩十大排行平台, 澳门正规博彩十大排行平台致力于开发能够干预中心教条各个层面的突破性药物. 二十多年前澳门正规博彩十大排行平台刚开张的时候, 澳门正规博彩十大排行平台的核心科学模式是酶替代疗法, 澳门正规博彩十大排行平台利用它来为一些世界上最罕见的遗传疾病提供缺失蛋白质的合成副本，这些疾病的医疗需求得不到满足. 这种有针对性的方法已经导致了五种难治性疾病的突破性治疗方法的发展.
今天，澳门正规博彩十大排行平台仍然处于分子医学的前沿. By interrogating the human genome, 澳门正规博彩十大排行平台已经设计出比蛋白质或RNA更深入的突破性技术，以解决遗传病的根本原因:DNA. 澳门正规博彩十大排行平台正在研究使用腺相关病毒(AAV)基因疗法将短链DNA传递到细胞, 身体可以使用哪些模板来制造所需的蛋白质, using its own, native machinery. 这个治疗平台利用了数十年的研究和科学进步，具有治疗多种疾病的潜力.
Current Collaborations
进一步致力于开发有前景的基因治疗候选药物, our preclinical collaboration with DiNAQOR AG 扩展了澳门正规博彩十大排行平台的基因治疗产品线，包括用于MYBPC3肥厚性心肌病(HCM)的DiNA-001, 最常见的遗传性心脏病之一. 高达60%的HCM病例是遗传性的, 据估计，其中40%的病例是由MYBPC3突变引起的, 这种基因编码心肌肌球蛋白结合蛋白C.
澳门正规博彩十大排行平台的平台专长并不局限于基因治疗. Our preclinical collaboration with Deep Genomics 是否会利用人工智能(Deep Genomics的AI Workbench)来识别罕见疾病的寡核苷酸候选药物，这些药物的需求尚未得到满足, 进一步扩大澳门正规博彩十大排行平台的能力组合，使治疗工作不仅仅针对DNA和蛋白质, but RNA, as well.
在多个领域不断扩展平台专业知识, 澳门正规博彩十大排行平台致力于为每一种独特的疾病找到最佳的治疗方法，这一点从未如此明确.
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Our Unique Approach to Gene Therapy
澳门正规博彩十大排行平台在研究性基因疗法的生产中树立了黄金标准, 作为为数不多的拥有自己生产设施的治疗开发公司之一. 这种密集的参与水平允许持续的过程改进, 帮助澳门正规博彩十大排行平台建立纯度和效力的高规格. 澳门正规博彩十大排行平台的研究基因疗法的安全性和有效性目前正在对多种情况进行评估.
澳门正规博彩十大排行平台在基因治疗领域建立的技术专长证明了澳门正规博彩十大排行平台的奉献精神, 许多AAV基因治疗领域的先驱者作为澳门正规博彩十大排行平台团队的一员做出了贡献. 澳门正规博彩十大排行平台继续研究优化基因治疗方法, 包括新的衣壳技术，旨在增强这种处理方法的最有利属性.